((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de détails sur l'essai dans les paragraphes 5 et 6, et d'informations générales dans l'ensemble de l'article)
Regeneron Pharmaceuticals REGN.O a déclaré mercredi que son traitement expérimental pour une maladie génétique rare affectant les tissus mous réduisait de manière significative la formation anormale d'os, atteignant ainsi l'objectif principal d'une étude en phase finale.
La société testait son médicament, le garetosmab, chez des adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive, une maladie dans laquelle les tissus musculaires, tendineux et ligamentaires se transforment progressivement en os, entraînant un "second squelette" qui provoque une perte progressive de mobilité et une réduction de l'espérance de vie.
Cette maladie touche environ une personne sur 1,14 million aux États-Unis, selon les données de l'Institut national de la santé. Le seul traitement autorisé est le Sohonos du fabricant français Ipsen, qui a reçu l'aval de la Food and Drug Administration américaine en 2023 .
Le garetosmab bloque une protéine appelée activine A, qui peut déclencher une formation osseuse anormale dans les muscles et les tissus mous des personnes atteintes de la maladie.
Dans un essai de 56 semaines impliquant 63 participants, le garetosmab a réduit le développement de nouvelles anomalies osseuses de 94 % à une dose de 3 milligrammes/kilogramme et de 90 % à une dose de 10 mg/kg, par rapport à un placebo.
Sur la base des données de l'essai, un groupe d'experts, appelé comité indépendant de surveillance des données, a recommandé que les patients sous placebo passent au garetosmab dès que possible.
Regeneron a déclaré qu'il prévoyait de déposer une demande de mise sur le marché aux États-Unis pour le médicament d'ici la fin de 2025, avec des soumissions réglementaires mondiales prévues pour 2026.
S'il est approuvé, le médicament pourrait concurrencer le Sohonos, qui a rapporté 20,8 millions d'euros à Ipsen en 2024.
(1 $ = 0,8443 euros)
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